Най-скъпото лекарство в света е инжекция за 2,125 млн. долара

13

Най-скъпото лекарство в света ще се появи на пазара до дни, след като медикаментът, който ще струва 2,125 млн. долара получи одобрение от американската Агенция по храни и лекарства (FDA) в петък. То представлява една-единствена инжекция и е предназначено за лечение на спинална мускулна атрофия при децата. Генната терапия на Новартис „Zolgensma“ използва вирус за осигуряване на нормално копие на гена SMN1 на бебета, родени с мутацията му. Производителят очаква лекарството скоро да бъде одобрено и от европейския регулаторен орган – ЕМА.

Одобрението за ползване е за деца до 2 години, които са с най-смъртоносната форма на наследственото заболяване и за тези типове на болестта, при които инвалидизиращите симптоми могат да се появят по-късно. Спиналната мускулна атрофия води до парализа, затруднено дишане и смърт в рамките на месеци за бебета, родени с най-сериозната форма. Засяга средно 1 на всеки 10 000 живородени деца, като 50-70% са с най-неблагоприятния вид.

Всички 12 бебета, които били лекувани при първия клиничен опит със „Zolgensma“, са преминали 2-годишна възраст, като повечето от тях са можели да държат главата си изправена, да се хранят през устата и да сядат без чужда помощ, се казва в съобщението на FDA. Дългосрочните последици от терапията все още не са известни.

И макар генната терапия да обещава шанс за лечение на заболяването, чието диагностициране досега означаваше смъртна присъда, цените на първите одобрени лекарства пораждат безпокойство дали правителства и здравни застрахователи, които опитват да контролират здравните разходи, могат да си ги позволят, предават световните агенции. FDA очаква да одобрява между 10 и 20 генни и клетъчни терапии на година до 2025 г.

За да успокои притесненията относно цената, Новартис съобщи, че ще предложи на застрахователи варианта да плащат за лекарството на равни годишни вноски за период от пет години. Компанията обеща също така да възстановява частично средствата, ако терапията не доведе до желания резултат.

Дейвид Ленън, ръководител на подразделението AveXis на Новартис, което разработило „Zolgensma“, съобщи пред репортери, че разглеждано за период от десет години, то би струвало наполовина по-малко в сравнение с настоящото стандартно лекарство „Spinraza“. Така че, според Ленън, това било разумна цена.

Припомняме, „Spinraza“ вече е достъпно и у нас, като неговата е цена е над 600 хил. лева за първата година и около 300 000 лв. за всяка следваща година, а след получаване на одобрение за финансиране от НЗОК децата със спинална мускулна атрофия могат да получат терапията в една от четирите болници – УМБАЛ „Св. Георги“ – Пловдив и столичните СБАЛДБ „Проф. д-р Иван Митев“, УМБАЛ „Александровска“, МБАЛНП „Св. Наум“.

Материалът Най-скъпото лекарство в света е инжекция за 2,125 млн. долара е публикуван за пръв път на Скенер | Сканираме без направление.